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Thérapie génique - Premiers résultats


Une première tentative a été faite pour Syndrome d'immunodéficience sévère chez les nouveau-nés, maladie provoquée par l'absence de l'enzyme adénosine désaminase, qui provoque des défaillances de la réponse immunitaire, entraînant la mort.

Le gène codant pour cette enzyme a été cloné et injecté avec succès dans des leucocytes prélevés sur des enfants atteints. Ensuite, ces globules blancs ont été réinjectés dans l'organisme des enfants. Les résultats sont encourageants, cependant, se heurtant à une particularité - les globules blancs ont une courte durée de vie et pour cette raison, la thérapie génique doit être constamment répétée.

La thérapie génique est l'un des espoirs des scientifiques en termes de guérison et / ou de traitement du SIDA, une maladie qui, comme celle mentionnée ci-dessus, affecte le système immunitaire des patients atteints.

Un exemple de réussite

Des scientifiques américains disent qu'ils sont plus près de guérir le daltonisme en utilisant la thérapie génique, selon une étude de la revue Nature (09/2009).

L'équipe de l'Université de Washington et de Floride a pu réparer la capacité de percevoir la couleur chez les singes parfumés adultes (Saimiri sciureus).

L'espèce est déjà née sans pouvoir distinguer le rouge du vert car la vision totale dépend de deux versions d'un gène appelé opsine, chargé sur le chromosome X - une version apporte le photorécepteur sensible au rouge et l'autre vert. Parce que les singes mâles naissent avec un seul chromosome X, ils sont daltoniens et incapables de distinguer les deux couleurs.

L'équipe dirigée par le professeur Jay Neitz a pu présenter le gène de l'opsine humaine qui détecte la couleur rouge dans les cellules réceptrices de lumière derrière la cornée de singes adultes.
Pour tester l'efficacité de la thérapie génique, les scientifiques ont testé les singes Dalton et Sam. Pendant le test, les animaux ont dû identifier les couleurs sur les images informatisées et ont reçu un prix - un verre de jus - lorsqu'ils l'ont bien compris.

Les résultats indiquent que le traitement a réussi. Les singes qui ont subi le processus avaient les photopigments nécessaires pour voir toutes les couleurs et ont pu distinguer le vert et le rouge.
Selon Neitz, les améliorations apportées par le traitement il y a deux ans restent stables, mais les scientifiques continueront de surveiller les effets du traitement pour évaluer l'impact à long terme.

Les humains

Bien que des études supplémentaires soient encore nécessaires, Neitz estime que les résultats offrent une perspective positive que le même traitement peut être appliqué aux daltoniens. Jusqu'à présent, les scientifiques pensaient qu'il ne serait pas possible de manipuler le cerveau adulte de cette manière.

On croyait que l'ajout de récepteurs visuels nécessaires à une vision parfaite ne pouvait se faire que dans les premières années, lorsque le cerveau était encore considéré comme plus malléable.

Winfried Amoaku, ophtalmologiste à l'Université de Nottingham en Angleterre, estime que la recherche pourrait éventuellement bénéficier à environ 7% des hommes et 1% des femmes nées avec une déficience de couleur dans la visualisation des couleurs.

La recherche semble être la première chez les primates à étudier la carence visuelle en couleur et indique qu'il est possible de modifier les cellules dans leur perception de la couleur ", a-t-il déclaré.

"Cependant, davantage de recherches sont nécessaires avant de commencer les essais humains et les traitements cliniques", a-t-il averti.